סיכום כנס דה-מרקר - דצמבר 2019

ב2/12/19 התקיימה הועידה לחדשנות בבריאות של דה מרקר.
אורן הוזמן לדבר על התרומה שלנו לחדשנות במחקר בזכות ההתקדמות מחקר הדושן.

הוא דיבר על התקדמות המחקר הישראלי בדושן, על שיתופי פעולה של העמותה, על הצורך שלפיו קמה חברת ארט ביוסיינס לפיתוח טיפול חדשני למחלת ניוון שרירים דושן ועל הטכנולוגיה החדשנית של החברה לייצור מסנגר אר.אנ.איי (MRNA) שמקודד לחלבון הדיסטרופין בגודל כמעט מלא, אורז אותו בננו-חלקיק ייחודי לצורך הזרקה בזרם הדם כדי שיחדור לכל השרירים וישחזר את החלבון החסר לחולים.

הטיפול שחברת ארט מפתחת במסנגר אר.אנ.אי (MRNA) לייצור חלבון נחשב לטכנולוגיה חדשנית ומבטיחה. יתרונה במתן תרפיה גנטית ללא התערבות ופגיעה אפשרית ב DNA וללא שימוש בוירוסים.

אנחנו מפתחים תרופות לדושן במדינה שהיא מובילה עולמית של המהפכה הטכנולוגית. אנחנו יודעים להשתמש בביג דאטה וביתרונות אשר מאפשרים חיבור של מספר דיסיפלינות שונות המקדמות יחד ביעילות את מחקר הביופארמה.

מנכ״ל הרשות לחדשנות אהרון אהרון סיפר שישראל היא מספר 3 בעולם בתמיכה בחברות ביופארמה. עם תמיכה של כ 1400 חברות שונות, למעלה מ 500 חברות שמפתחות מכשור רפואי ומאפשרות תנאים טובים לקידום מחקר ומציאת תרופות חדשות.

מכון ויצמן שאיתו אנחנו משתפים פעולה באופן הדוק, ממוקם מס 6 בעולם, והיחיד מחוץ לארהב בתחום הקניין הרוחני.
אנחנו אלופים באימוץ השיטה של רופאים חוקרים- שיודעים לחבר בין תיאוריה לפרקטיקה ולקדם מחקר יעיל אפילו עוד יותר.

אומנם יש במה להשתפר: אנחנו צריכים להתאים רגולציה ותשתיות, ליעל אישור ורישום של תרופות בישראל ולדאוג שהמסגרות ידעו להתאים עצמם למציאות הטכנולוגית החדשה שמתקדמת בקצב מהיר. מאוד.

הכנס היום הדגיש את מה שידענו תמיד. אין מקום טוב יותר בעולם לפתח תרופה לדושן.

אורן סיכם את דבריו בתוכנית עבודה סדורה:
טיפול חדשני למחלת ניוון שרירים דושן בתרפיה גנטית, תוצרת ישראל, יכול להיות זמין לטיפול נסיוני בילדים בתוך תקופה של עד 24 חודשים.

אנחנו נמשיך לעבוד מאוד קשה, בכל החזיתות, כדי שזה בדיוק מה שיקרה.

צילום: מגד גוזני