המחקר בוחן את השפעת הטיפול עם תרופת G-CSF בהזרקה בחולי ניוון שרירים על שם דושן.
הטיפול יבדוק האם תרופת ה G-CSF יכולה לעודד יצור תאי גזע ולשפר את מצב השרירים אצל הילדים החולים ולסייע לעיכוב התפשטות המחלה.
הניסוי הקליני בישראל, במימון עמותת ע.ד.י ינוהל ע"י ד"ר מירה גינצבורג, נוירולוגית ילדים מומחית, מנהלת השירות למחלות עצב שריר בילדים ואחראית מרפאה נוירו – מוסקולרית לילדים בבית החולים וולפסון.
הניסוי הקליני צפוי לכלול עד 15 ילדים בגילאים 5 ועד 16 שנים וגיוס המטופלים יהיה הדרגתי, 3 מטופלים כל 3 חודשים.
המחקר קיבל את אישור ועדת הלסינקי ממשרד הבריאות.
G-CSF היא תרופת מדף מאושרת וקיימת, הניתנת כבר שנים רבות לחולי סרטן לאחר טיפולים כימותרפיים.
תפקידה לעודד בניה מחדש של תאים שנהרסו במהלך הטיפול האגרסיבי ולעזור לחולים להשתקם ולחזור לחיים בריאים מהר ככל האפשר.
מחקרים הראו כי טיפול בG-CSF יכול לעזור גם לילדים חולים בדושן ע"י עידוד ובניה מחדש של תאי שריר אשר נהרסו בשל המחלה.
התרופה אומנם לא תרפא את המחלה, אבל בעודה מעודדת בניה מחדש של תאי שריר, יכולה בהחלט להאט את קצב התקדמותה.
הטיפול בתרופה די בטוח אך לפעמים עלול לגרום להופעת תופעות לוואי כגון: כאבים בעצמות, אדמומיות וגירוד בעור, חום, צמרמורות,
הצטברות נוזלים, בחילות, הקאות ושלשולים.
לאחר מאמצים רבים, אנחנו, ההורים בעמותת עדי מאושרים שהצלחנו להנגיש את הטיפול לילדים בישראל.
אנחנו מתרגשים ומצפים להתחלת הניסוי ולתקווה, שיביא לשיפור במצבם של ילדינו החולים.
אנחנו מזמינים אתכם לקחת חלק במחקר.
למידע נוסף ומפורט על המחקר ומשפחות אשר מעוניינות להשתתף בניסוי הקליני ומוכנות לבצע בדיקת התאמה לניסוי, מוזמנות למלא את הטופס ולהשאיר פרטים כאן – https://bit.ly/3f8ZzSd
לפרטים נוספים, ניתן לפנות להדר, מנהלת העמותה בטלפון 052-8350359 או באיימלhadar@adi-md.co.il
