אנו שמחים להודיע שהתרופה-DUVYZAT™ (givinostat) זמינה כעת מסחרית בארצות הברית. התרופה DUVYZAT™ היא מעכב היסטון דאצטילאז (HDAC) המיועדת לאנשים שאובחנו עם מחלת דושן מגיל שש שנים ומעלה. היא זמינה ומשווקת בארה"ב על ידי ITF Therapeutics LLC. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את התרופה ב-21 במרץ 2024.

DUVYZAT™ פועלת על ידי מיקוד לתהליכים פתוגניים להפחתת דלקת ואובדן שרירים. זו התרופה הלא סטרואידית הראשונה שאושרה למחלת Duchenne, וניתנת לשימוש ללא תלות במיקום המוטציות הגנטיות. עם זאת, נכון לעכשיו, התרופה אינה מיועדת לטיפול בבני חמש שנים ומטה או בחולים עם ספירת טסיות נמוכה. DUVYZAT™ אינה ספציפית למוטציות גנטיות ואין לה התוויות נגד הקשורות למוטציות גנטיות מסוימות, כלומר כל הווריאציות הגנטיות אמורות להיות מתאימות לטיפול בתרופה זו.

התרופה ניתנת באופן פומי (כדורים לבליעה דרך הפה) פעמיים ביום עם אוכל, והיא אושרה על בסיס ממצאי מחקר שלב 3. מדד התוצאה העיקרי שהוגדר למחקר זה הושג – בדיקת זמן עליה בארבע מדרגות. כל החולים טופלו בסטרואידים במשך זמן המחקר.

לאחר 18 חודשי טיפול, חולים שטופלו ב-DUVYZAT הראו ירידה נמוכה יותר בזמן שנדרש לעלות ארבע מדרגות בהשוואה לפלסבו. השינוי הממוצע מהזמן שנמדד בתחילת המחקר לזמן שנמדד לאחר 18 חודשים לטיפוס ארבע מדרגות, היה 1.25 שניות עבור חולים שקיבלו DUVYZAT בהשוואה ל-3.03 שניות עבור חולים שקיבלו פלצבו.

תופעות הלוואי השכיחות ביותר של DUVYZAT הן שלשולים, כאבי בטן, ירידה בטסיות הדם – מה שעלול להוביל לדימום מוגבר – בחילות/הקאות, עלייה בטריגליצרידים (סוג של שומן בגוף) וחום. במצבים חמורים של שינוי בערכי הטריגליצרידים יהיה צורך להתייעץ עם הרופא המטפל לגבי המשך טיפול.

במחקר השתתפו ילדים עם אבחנה של דושן בני 6 – 17 והוא התקיים גם בבי"ח שניידר.