בין ה-17 ל-19 בפברואר, השתתפה עמותת ע.ד.י בכנס בינלאומי שארגנה עמותת PPMD באיטליה. לכנס הגיעו מאות נציגים של עמותות, חברות תרופות, חוקרים ורופאים מכל רחבי העולם. הכנס היווה מפגן כוח משמעותי לקהילת הדושן העולמית המתאחדת ומשתפת מידע, למען מטרה אחת משותפת – מציאת תרופה לילדים. הכנס היווה הזדמנות טובה לעמותה ליצירת שיתופי פעולה אפשריים עם חברות וארגונים מהעולם.
הילה קרופסקי ואורן עוזרי מעמותת עדי עם חברינו, נציגי העמותות מקפריסין ומבלגיה
אנחנו ממשיכים לעקוב אחרי התקדמות המחקרים בעולם ושומרים על קשר עם העמותות והחברות, מתוך מטרה להביא כמה שיותר ניסויים קליניים לישראל וללמוד מהעבודה של חברינו ושותפינו בעולם. זאת כדי שנוכל ליזום מחקרים נוספים בישראל.
טמוקסיפן היא תרופה מאושרת ובטוחה לשימוש הניתנת כבר שנים לחולות סרטן השד. בניסויים מקדימים בעכברים חולים בדושן הראתה התרופה תוצאות מרשימות ומעודדות.
הניסוי הקליני יבדוק אפקטיביות של תרופת הטמוקסיפן על ילדים חולים בדושן, הן בהפחתת דלקות ובהורדת הפיברוזיס (הצלקת שנוצרת לאחר הרס השריר) והן בחיזוק מעטפת השריר ושיפור ברגנרציה של השריר וביכולת השיקום העצמאית שלו.
אודרי ויואב וייס התבשרו לפני שנה כי בנם אלעד, היום בן שלוש, חולה בדושן. למרות התחזית הקודרת שקיבלו מרופא המשפחה, אודרי ויואב לא מוכנים לוותר: "הילד הזה יחיה ויגדל ואני לא מוכנה לקבל משהו אחר".
צפו בראיון המרגש בתכנית הבוקר של ערוץ 2 עם גלית גוטמן, ששודרה ב-7.7:
אמא תעשה בשביל הבן שלה הכל! איזו מין אימרה בנאלית, כל כך מובנת מאליה. אבל השאלה האמיתית היא – מה זה ה"הכל" הזה, וכמה רחוק אפשר להגיע?
אני אמא של עידו ועידו חולה במחלת ניוון שרירים סופנית שנקראת דושן. קוראים לזה מחלה יתומה. לפני חמש שנים, ישבתי מול איזה רופא מומחה שהביט בי בעיניים יבשות וסיפר לי שלא קיימת תרופה בשביל הבן שלי ולכן אנחנו צריכים לצפות בו מהצד, כשמצבו הולך ומתדרדר במשך שנים ארוכות ועד הסוף – הבן שלי, כך אמר אותו מומחה, לא יחיה. הדבר היחיד שחשבתי עליו אז היה מה אני יכולה לעשות? מה אני יכולה לעשות עבור עידו שאף אחד עדיין לא עושה כדי לעזור לו? מה אני יכולה לעשות – לא כדי לנחם את עצמי – אלא כדי לעזור לו באמת?
לפני חמש שנים, הייתי בסך הכל אמא צעירה שרק עכשיו סיפרו לה את מה שאף אמא, אף פעם, לא רוצה לשמוע! ובכל זאת, בסיטואציה הבאמת מאוד קשה הזו, את התשובה לא היה לי קשה למצוא. כדי לעזור לעידו- כדי לעזור לעידו באמת, צריך ללכת הכי רחוק שאפשר כדי שתהיה תרופה לדושן!
אולי זה נשמע יומרני והזוי, אבל אני רציתי לעשות בשביל הבן שלי הכל – וזה היה ההכל שלי אז, זה כל עולמי היום. צריך שתהיה תרופה לדושן. לא טיפול שיעזור לו לסבול קצת פחות, לא כיסא גלגלים יותר חדש, לא טיול שישמח אותו ליום או לשבוע. אני רוצה שהבן שלי יחיה. חיים מלאים, טובים ומאושרים. אם לא קיימת תרופה למחלה שלו, אז מה שצריך לעשות זה להשקיע את כל המאמצים כדי שתהיה אחת כזאת בעוד כמה שנים.
מה שהעציב אותי במיוחד באותם ימים היתה העובדה שאצלנו בישראל אף אחד לא חקר את מחלת הדושן. דושן היא מחלה יתומה, מחלה שחולים בה מעט חולים ביחס לאוכלוסייה וכשמה כן היא- ללא אמא, ללא אבא – לאף אחד לא ממש אכפת. מה שהכעיס אותי יותר מכל היתה העובדה שבכל המדינות המתקדמות בעולם ממשלות מעודדות בעזרת "חוק המחלות היתומות" – פיתוח תרופות וטכנולוגיות למחלות שבהן לתאגידי הענק אין עניין כלכלי ולכן הם לא משקיעים. החוק הזה כל כך הצליח בעשורים האחרונים ובעזרת מענקים, פטורים והטבות – דברים זזים, מחקרים מתקדמים, ותרופות מאושרות לשיווק. רק בישראל הממשלה שלנו לא עושה כלום להכרה ועידוד המחקר של המחלות היתומות ובהתאמה מופלאה ממש, אף אחד לא באמת חקר.
אם לא חוקרים, אם לא מנסים אפילו למצוא תרופה – זה כאילו מוותרים על התקווה. כאילו מוותרים על הזכות, הכל כך בסיסית שיש לילד שלי – לחיות! התקווה היתה הדבר היחיד שהחזיק אותי אז ולכן ביחד עם משפחות נוספות החלטנו להקים עמותה שתעשה את מה שהמדינה לא עושה. עמותה שתחזיר את התקווה למשפחת הדושן. עמותה שתדאג שבישראל יחקרו את המחלה, שבישראל – ימצאו תרופה!
וראו איזה פלא, עברו פחות מחמש שנים ומה מסתבר? שיש כאן כל כך הרבה ידע, שיש כאן מדענים מובילים, ביניהם זוכי פרס נובל, וחוקרים עם שם עולמי, וכשפשוט פונים עליהם ונותנים להם כלים, כל כך הרבה דברים קורים ויכולים לקרות. באמת לא צריך יותר מדי – כי כמה משאבים כבר יכולה עמותה של כמה הורים לילדים חולים לגייס..
יכולתי להתגאות בהישגים המדהימים של העמותה שלנו, בתוך פחות מחמש שנים הצלחנו לעודד ולממן חמישה עשר מחקרים מתקדם בדושן. בבר אילן, באונ' תל אביב, בהדסה, במכון ויצמן, בשיבא ועוד ועוד. יכולתי להתגאות, אבל אני בעיקר מתביישת. אני מתביישת כי אני – שגדלתי עם אמא ואבא מסורים ואוהבים, אני – שהבאתי לעולם שלושה ילדים במטרה לגדל אותם במסירות ואהבה. אני היום מרגישה יתומה. אני מרגישה שכל המשפחה שלי יתומה. שכל משפחת הדושן יתומה.
אם משפחות לילדים חולים צריכות לדאוג בעצמן לפיתוח ענף המחקר של מחלות יתומות בישראל, אם משפחות לילדים חולים צריכות ליזום ולממן פיתוח תרופה שתציל את חיי ילדיהם לבד, אז אני, הבן שלי ועוד הרבה משפחות נוספות – אנחנו יתומים! למה ישראל, מדינה המתהדרת בהון אנושי נדיר ומתגאה ביכולות טכנולוגיות מובילות בעולם – מזניחה, הזנחה פושעת, את הזכות הכל כך בסיסית של חולים במחלות יתומות – לחיות! למה בכל כך הרבה מדינות בעולם שומרים על פי חוק על הזכות הזו ופועלים כדי להגן עליה ורק בישראל – לא!
לבן שלי אין זמן. אמנם מחלת הדושן היא מחלה שמתדרדרת באיטיות, אבל חלפו להם כבר חמש שנים ושעון העצר מתקתק. בכל יום שעובר, בכל יום שעדיין אין תרופה למחלה שלו סיכוייו לחיות פוחתים. אני יודעת שדברים צריכים להשתנות כאן ומהר. היום אנחנו כבר יודעים שמחקר הדושן מתקדם מאוד ואפשר למצוא תרופה למחלה הזו. אלו לא רק פנטזיות של אמא שפוחדת לאבד את היקר לה מכל – בעיניים מפוכחות ומלומדות ואחרי שנים של עשייה, היום אני יכולה להצהיר אני הולכת מאוד רחוק בשביל הבן שלי, אבל המשימה אפשרית. אנחנו כבר יודעים שהיכולות של החוקרים בישראל למצוא תרופות למחלות קשות הן מבין הגבוהות בעולם. רק בשבוע האחרון שמענו על פריצות דרך במחקר הסרטן, במחקר מחלת האלצהיימר, חוקרים מצוינים מישראל שחוקרים ומצליחים למצוא תגלית עבור מחלות שיש להם משפחה. אבל מה עם היתומים? מה עם אותן מחלות להן אין מספיק חולים כדי לעניין תאגידי ענק שיממנו מחקר. יש רק כ- 300 ילדי דושן בישראל. 300 ילדים שאם לא תהיה תרופה לדושן, לא יחיו.
בסוף פברואר מציינים בכל העולם את יום המחלות הנדירות – יום אחד בשנה עבור היתומים. אבל אנחנו יתומים כל השנה. בכל העולם דואגים ליתומים עכשיו הזמן שיתחילו לדאג להם גם כאן בישראל.
תפקיד המדינה לדאוג לאלה שאף אחד לא דואג להם לקחת אחריות על הילדים שלנו – על הילד שלי! זה לא דורש הרבה משאבים, כבר הוכחנו את זה. אבל כדי להצליח אנחנו לא יכולים להילחם לבד. המדינה צריכה להכיר, בחוק, שיש בישראל יתומים מסוג אחר שהיא חייבת לאמץ ואז לרצות לאמץ אותם. צריך כאן רק רצון וכוונה כי נפלאות המדע ויכולות החוקרים עם קצת עידוד ותמיכה ממוסדת יעשו כבר את שלהם.
אני נשבעתי לפני חמש שנים ללכת הכי רחוק ולעשות הכל בשביל הבן שלי וזה מה שאני עושה. אבל זה לא מספיק. אני צריכה עזרה. צריך לשכנע את המדינה לרצות לעשות בשביל הבן שלי רק טיפ-טיפה. קצת רצון יכול לעשות כאן שינוי מהותי עבור חולי דושן ועבור החברה שלנו שתהיה חברה טובה יותר.
הפוסט פורסם גם בסלונה
"המחלות היתומות": מה עושה אדם שחולה במחלה שאין לאף אחד אחר? הילה קרופסקי, מנכ"ל עמותת עדי למעריב: " ישראל, מדינה עשירה בידע מדעי, לא מצאה לנכון לעגן בחקיקה קידום מחקר של מחלות יתומות"
ללא תקציבים מספקים ותמיכת חברות התרופות, משפחות לחולים במחלות יתומות נאלצות להשפיע בעצמן על המחקר, בתקווה למצוא מזור.
לכתבה התראיינו פרופ' רותם קרני מהאוניברסיטה העברית ופרופ' חיה ברודי מאוניברסיטת בר אילן, וסיפרו על המחקרים המתקדמים שיזמנו ושהם מנהלים.
הילה קרופסקי, מנכ"ל עמותת עדי: “בכל המדינות המתקדמות ממשלות חוקקו לפני עשורים את חוק המחלות היתומות. החקיקה נועדה לעודד מחקר ונתנה תקווה אמיתית לחולים. ישראל, מדינה עשירה בידע מדעי, לא מצאה לנכון לעגן בחקיקה קידום מחקר של מחלות יתומות.
לקריאת הכתבה המלאה כפי שהתפרסמה במעריב אונליין – לחצו כאן.
