חברת סרפטה פרסמה אתמול תוצאות ראשוניות מניסוי בריפוי גנטי ע"י החדרת מיני דיסטרופין באמצעות וירוס.
הניסוי שהתחיל מוקדם יותר השנה בשיתוף עם פרופ' ג'רי מנדל מתקיים בבית החולים לילדים בקולומבוס אוהיו.
בשלב הראשון של הניסוי השתתפו שלושה ילדים.
על פי הדיווח בדיקת הביופסיה שנערכה לאחר 90 יום מתחילת הניסוי, הראתה ביטוי גבוה של מיני דיסטרופין בשריר אצל שלושת הילדים.
בנוסף, בדיקת דם הראתה ירידה של 87% ברמות האנזים CPK , אנזים המהווה מדד להרס שריר וגבוהה מאד בחולי דושן.
התוצאות שפורסמו הינן תוצאות ראשוניות אך מעודדות מאוד. אנו מחכים להרחבת הניסוי ודיווחים על כך שביטוי הדיסטרופין מצליח להישמר במשך תקופה ארוכה. בנוסף, אנו מחכים לדיווחים על שיפור קליני של הילדים.
עמותת ע.ד.י פועלת כדי להביא את הניסוי לישראל בהקדם האפשרי.
מקור:
https://www.cnbc.com/2018/06/19/sarepta-therapeutics-shares-soar-on-preliminary-gene-therapy-data.html
https://www.parentprojectmd.org/positive-preliminary-results-from-the-first-three-children-dosed-in-phase-1-2a-gene-therapy-micro-dystrophin-trial/
