עדכון אודות המחקרים בדושן כפי שהוצגו בכנס עמותת PPMD באיטליה

בין ה-17 ל-19 בפברואר, השתתפה עמותת ע.ד.י בכנס בינלאומי שארגנה עמותת PPMD באיטליה. לכנס הגיעו מאות נציגים של עמותות, חברות תרופות, חוקרים ורופאים מכל רחבי העולם. הכנס היווה מפגן כוח משמעותי לקהילת הדושן העולמית המתאחדת ומשתפת מידע, למען מטרה אחת משותפת – מציאת תרופה לילדים. הכנס היווה הזדמנות טובה לעמותה ליצירת שיתופי פעולה אפשריים עם חברות וארגונים מהעולם.

הילה קרופסקי ואורן עוזרי מעמותת עדי עם חברינו, נציגי העמותות מקפריסין ומבלגיה
הילה קרופסקי ואורן עוזרי מעמותת עדי עם חברינו, נציגי העמותות מקפריסין ומבלגיה
להלן עיקר הדיווחים ממחקרים כפי שהוצגו בכנס:
  1. חברת בריסטול מאיירס הציגה תוצאות מהניסוי שלה במולקולה BMS986089, שהיא למעשה אנטי מיוסטטין ואמורה לשפר את ביצועי השריר וגודלו. התוצאות הראו שהתרופה בטוחה לשימוש.
    לדעתנו, מלבד פרופיל בטיחותי גבוה, החברה לא הצליחה להראות שיפור משמעותי בילדים. כרגע החברה נערכת לשלב B-II גדול למדי בכמה מקומות בעולם. לצערנו, כרגע הניסוי הקליני לא יתקיים בישראל.
  2. חברת פייזר עדכנה על שלב B-II בניסוי במולקולה PF06252616. ההרצאה עסקה יותר בתכנון הניסוי ולצערנו לא הוצגו תוצאות. לדבריהם, התוצאות אמורות להתקבל בעוד חודשיים-שלושה ויפורסמו אז. באותה הזדמנות, הודיעה פייזר שהיא נכנסה לשותפות עם חברת BAMBOO שמפתחת טיפול גנטי בווירוס AAV עם מינידיסטרופין.
  3. אריק הופמן הציג עבור חברת ReveraGen את תחליף הסטרואידים VBP-15. החברה נערכת לניסוי בילדים שאינם מקבלים סטרואידים. הניסוי יתקיים גם בישראל וינוהל ע"י פרופ׳ נבו בביה"ח שניידר.
  4. סרפטה הציגה באופן תיאורטי את הניסוי המתוכנן לאקסונים 45 ו-53. לא דובר על תוצאות מניסויים קודמים.
  5. חברת SUMMIT סיפרה על הבעיות בהן היא נתקלת כרגע בפורמולציה של התרופה SMT1100 והביעה תקווה, כי תוכל לפתור את הבעיות בהמשך. החברה דיווחה כי היא מחכה לתוצאות מהניסוי שהתקיים באירופה ומקווה לקבלן כבר בחודשים הקרובים.
  6. חברת SOLID עדכנה על הבעיות והאתגרים בייצור AAV בכמויות גדולות לניסוי בילדים. נכון להיום, יש התקדמות ונראה שהחברה מצאה מקום לייצור.
    כמו כן, נציג החברה ציין שהטיפול בוירוס AAV לא יהיה מתאים לכולם: ל-25% מהילדים יש נוגדנים לווירוס ולכן אי אפשר יהיה לטפל בהם, בנוסף, יש גם חשש גדול שהמערכת החיסונית לא תקבל את המיני דיסטרופין ואז תהיה תגובה אימונית.

אנחנו ממשיכים לעקוב אחרי התקדמות המחקרים בעולם ושומרים על קשר עם העמותות והחברות, מתוך מטרה להביא כמה שיותר ניסויים קליניים לישראל וללמוד מהעבודה של חברינו ושותפינו בעולם. זאת כדי שנוכל ליזום מחקרים נוספים בישראל.