סיכום כנס PPMD בארה"ב

בשורות חמות על התקדמות המחקרים מהכנס השנתי הגדול של ארגון PPMD האמריקאי אשר התקיים השבוע באריזונה ארה"ב.

ייאל אלחנני, יו"ר עמותת ע.ד.י השתתף בכנס ומביא איתו את הבשורות הבאות:
יש מספר גדול מאי פעם של ניסויים וניסויים קלינים הן בתחום עיכוב המחלה ודילוג על אקסונים והן בתחום הריפו הגנטי, ריכזנו עבורכם את העיקריים שבהם:

  • חברת רברג'ן מדווחת על הניסוי הקליני בסטרואידים חדשים ובעיקר על כך שלא נרשמו עד כה תופעות לוואי מיוחדות (הניסוי הקליני מתקיים גם בישראל).
  • חברת PTC המיצרת את הטרנסלרנה שכבר ניתנת לילדים בישראל, עדכנה על הרחבת המחקר והתקדמות האישורים.
  • חברת סרפטה – המשווקת תרופה לדילוג על אקסונים שעברה אישור FDA עדכנה על מחקרים נוספים שלה בתחום וגם בתחום הריפוי הגנטי
  • ניסויי מעבדה נוספים בתחום דילוג על אקסונים של חברת וויב וחברת אן אס פארמה מתקיימים והתעדכננו על התקדמותם. אנו מקווים שלקראת תחילת 2019 יחלו החברות בניסויים קלינים.
  • בתחום הריפוי הגנטי שמענו את שלוש החברות שכבר מתקדמות בתחום: סרפטה, פייזר וסוליד.
  • התרגשנו לשמוע שנרשמה הצלחה ביצור מיני דיסטרופין של חברת סרפטה ואנו מחזיקים אצבעות לקראת האתגר המשמעותי שהוא יצור הוירוס וכמובן הולכה ופיזור אפקטיבי ובטוח של המיני דסטרופין בגוף הילדים.

אנחנו עושים את כל המאמצים להביא את הניסויים לארץ במטרה שילדי ישראל יקבלו טיפולים בהקדם האפשרי.

לשם כך נפגשו ייאל אלחנני וד"ר טליה דור עם מנכ"ל PTC מר סטיוארט פלץ, מנכ"ל סרפטה מר דאג אינגראם, עם בכירים מחברת פייזר – מר לורנס שרנאס ומר מייקל בינקס עם הגב' אנני גנות, קרי רוזנפלד וג'ואל שניידר מחברת סוליד, ועם נציגי חברת ROCHE לקידום טיפול באנטי מיוסטטין.

כנס PPMD
בתמונה מימין לשמאל: ייאל אלחנני, פט פרלונג, ד"ר לינדה קריפ, פרופ' קריפ וד"ר טליה דור

פגישות נוספות וטובות התקיימו עם הגב' פאט פרלונג מייסדת ומנכ"לית עמותת PPMD האמריקאית ועם בכירים נוספים בתחום על מנת להבטיח שילדי ישראל יהיו חלק מהטיפולים כבר בשלבים מוקדמים של ניסויי קליני.

כרגע נראה כי ייקחו לפחות שנה וחצי, שנתיים עד שהחברות המפתחות טיפולים בתחום הריפוי הגנטי יגיעו לשלב 3 של הניסוי ואפשר יהיה להביא את הניסויים לישראל.

אנחנו כמובן נשוב ונתעדכן בהתקדמות ככל שיהיו חדשות.