אנו שמחים לבשר כי בחודש הקרוב, יתחיל ניסוי קליני בתרופה ELEVIDYS במסגרת מחקר ENVISION של חברת Sarepta. במחקר זה צפויים להשתתף 148 נבדקים בגילאי 8-18 המאובחנים בדושן עם וללא יכולת הליכה.
תרופה זו קיבלה השנה אישור FDA ומועמדת לסל לגילאי 4-7 שנים. בניסוי יוכללו חולים מבוגרים יותר עם ניוון שרירים דושן משתי קבוצות: ילדים אמבולטורים בגיל 8-18 וחולים לא אמבולטוריים בכל גיל. ישנם מספר קריטריונים להכללה בניסוי, ביניהם, שהמוטציה הגורמת למחלה היא באקסונים 18-79 (כולל). כלומר לא יוכלו להכלל בשלב זה חולים בהם המוטאציה כוללת ולו אחד מאקסונים 1-17 של הגן דיסטרופין.
המחקר יתקיים בבתי החולים שניידר ואיכילוב והוא מיועד לכל החולים בדושן שימצאו מתאימים בארץ.
חולים המעוניינים להגיש מועמדותם למחקר, מתבקשים לשלוח למתאמת המחקר נטע 052-397-3888 סיכום מחלה עדכני הכולל תפקוד נשימה FVC. צוות המכון הנוירולוגי בשניידר, יצור קשר עם המועמדים, ואלו שימצאו עומדים בקריטריוני ההכללה יכנסו כמועמדים בניסוי.
למידע נוסף:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05881408?cond=Duchenne%20Muscular%20Dystrophy&term=ENVISION&rank=1
https://clinicaltrials.sarepta.com/ENVISION
