חברת סרפטה הכריזה שקיבלה אישור מואץ של מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) לתרופה ELEVIDYS, טיפול גנטי המבוסס על נגיף אדנו לטיפול בילדים חולי דושן אמבולטוריים.

ELEVIDYS הוא טיפול חד פעמי שנועד להחדיר גן דיסטרופין מקוצר שאמור לפצות על החלבון החסר לחולים. כרגע הטיפול יינתן לחולים בגילאי 4 – 5 שנים עם ניוון שרירים דושן (DMD). מחזיקים אצבעות למען הילדים