ארכיון תגיות: עמותת עדי

רוכשים מארזים מתוקים ומתנות לראש השנה מעמותת ע.ד.י ומבטיחים שנה של תקווה לילדי הדושן

מתחילים שנה חדשה עם תקווה ועם טעם טוב בפה. רכשו מתנה מתוקה וחגיגית לראש השנה והפתיעו עובדים, שותפים, חברים או בני משפחה. הרווחים ממכירת המארזים הם קודש למימון פיתוח תרופות למחלת הדושן. בעזרתכם ניתן לילדי הדושן שנה מתוקה ומלאה בתקווה.

להמשיך לקרוא רוכשים מארזים מתוקים ומתנות לראש השנה מעמותת ע.ד.י ומבטיחים שנה של תקווה לילדי הדושן

מחקר דושן חדש

תוצאות ראשונות וטובות בניסוי ריפוי גנטי של חברת סרפטה

חברת סרפטה פרסמה אתמול תוצאות ראשוניות מניסוי בריפוי גנטי ע"י החדרת מיני דיסטרופין באמצעות וירוס.
הניסוי שהתחיל מוקדם יותר השנה בשיתוף עם פרופ' ג'רי מנדל מתקיים בבית החולים לילדים בקולומבוס אוהיו.
בשלב הראשון של הניסוי השתתפו שלושה ילדים.
על פי הדיווח בדיקת הביופסיה שנערכה לאחר 90 יום מתחילת הניסוי, הראתה ביטוי גבוה של מיני דיסטרופין בשריר אצל שלושת הילדים.
בנוסף, בדיקת דם הראתה ירידה של 87% ברמות האנזים CPK , אנזים המהווה מדד להרס שריר וגבוהה מאד בחולי דושן.
התוצאות שפורסמו הינן תוצאות ראשוניות אך מעודדות מאוד. אנו מחכים להרחבת הניסוי ודיווחים על כך שביטוי הדיסטרופין מצליח להישמר במשך תקופה ארוכה. בנוסף, אנו מחכים לדיווחים על שיפור קליני של הילדים.
עמותת ע.ד.י פועלת כדי להביא את הניסוי לישראל בהקדם האפשרי.
מקור:
https://www.cnbc.com/2018/06/19/sarepta-therapeutics-shares-soar-on-preliminary-gene-therapy-data.html
https://www.parentprojectmd.org/positive-preliminary-results-from-the-first-three-children-dosed-in-phase-1-2a-gene-therapy-micro-dystrophin-trial/

ניסוי קליני גדול בתרופת הטמוקסיפן יתחיל באירופה באפריל 2018

אנחנו היינו הראשונים, אבל אנחנו לא לבד: על פי הפרסום באתר הניסויים הקליניים הבילאומי, הניסוי יתקיים בבית חולים בבזל שבשווייץ ויכלול 99 ילדים בשתי קבוצות

גילאי 6.5 עד 12 – הולכים

גילאי 10 עד 16 – לא הולכים

מחצית מהילדים יקבלו את הטמוקסיפן (20 מ"ג) ליום והמחצית השניה תקבל פלצבו.

אורך הניסוי – 48 שבועות, עם אופציה להערכה

בישראל, הניסוי הקליני ביוזמה משותפת של עמותתת ע.ד.י, פרופ' מולי בן ששון וד"ר טליה דור, החל כבר בדצמבר 2016 במרכז הרפואי הדסה, כאשר קבוצה ראשונה בעולם של 5 ילדים התחילה לקבל טמוקסיפן במסגרת ניסוי קליני.

להמשיך לקרוא ניסוי קליני גדול בתרופת הטמוקסיפן יתחיל באירופה באפריל 2018

עמותת עדי מפרסמת קול קורא להגשת הצעות מחקר למציאת תרופה לדושן ומציעה מימון של מיליון ש״ח למחקר הנבחר

על מנת למצוא את המחקר בעל ההיתכנות הטובה ביותר, להגדיל את הידע הנצבר אודות המחלה ולקדם פיתוח תרופות מלאות ו/או מעכבות וטיפולים להטבת איכות חייהם של הילדים החולים, פרסמה עמותת עדי קול קורא לבעלי עניין להגיש הצעות למחקר.

להמשיך לקרוא עמותת עדי מפרסמת קול קורא להגשת הצעות מחקר למציאת תרופה לדושן ומציעה מימון של מיליון ש״ח למחקר הנבחר

עדכון אודות המחקרים בדושן כפי שהוצגו בכנס עמותת PPMD באיטליה

בין ה-17 ל-19 בפברואר, השתתפה עמותת ע.ד.י בכנס בינלאומי שארגנה עמותת PPMD באיטליה. לכנס הגיעו מאות נציגים של עמותות, חברות תרופות, חוקרים ורופאים מכל רחבי העולם. הכנס היווה מפגן כוח משמעותי לקהילת הדושן העולמית המתאחדת ומשתפת מידע, למען מטרה אחת משותפת – מציאת תרופה לילדים. הכנס היווה הזדמנות טובה לעמותה ליצירת שיתופי פעולה אפשריים עם חברות וארגונים מהעולם.

להמשיך לקרוא עדכון אודות המחקרים בדושן כפי שהוצגו בכנס עמותת PPMD באיטליה

ביוזמת עמותת עדי: ניסוי ראשון מסוגו בעולם בתרופה לדושן יחל בחודש נובמבר בישראל

הניסוי הוא בתרופת הטמוקסיפן הניתנת היום לחולות סרטן השד. מחקרים גילו כי הטמוקסיפן מסוגלת לעזור לילדי הדושן על ידי המסת רקמת השומן הדלקתית בגוף הילדים. בכך היא מאטה את הרס השריר ומסייעת להאריך את תוחלת חיי הילדים.

להמשיך לקרוא ביוזמת עמותת עדי: ניסוי ראשון מסוגו בעולם בתרופה לדושן יחל בחודש נובמבר בישראל

ה-FDA אישר תרופה נוספת לחולי דושן

אחרי אישור הטרנסלרנה ע״י ארגון הבריאות האירופי לפני כשנתיים, אישר היום ה-FDA תרופה נוספת בשם האטפילורן המתאימה לכ-13% מחולי הדושן להם יש חוסר באקסון 51.

להמשיך לקרוא ה-FDA אישר תרופה נוספת לחולי דושן

תוצאות חיוביות בניסוי פרה קליני של עמותת ע.ד.י וחברת פלוריסטם לטיפול במחלת הדושן

בעקבות שיתוף פעולה של עמותת ע.ד.י עם חברת פלוריסטם, התקיימו ניסוים פרה קלינים בישראל אשר בסופם נרשמו תוצאות חיוביות בתאי PLX-PAD.

download

נמצא כי תאי PLX-PAD מגבירים את ההתחדשות של רקמת השריר ומפחיתים דלקת ומוות תאי. בנוסף, נבדקו רמות אנזים CPK בדם, סמן של הרס השריר, 5 ימים לאחר כל הזרקה, ונמצאה ירידה של 50% בנוכחותו בדם של האנזים לעומת קבוצת הבקרה. הנתונים שנאספו בניסויים מעידים על פוטנציאל ממשי של תאי PLX-PAD לטיפול בניוון שרירים דושן.

כיוון המחקר שנבדק מיועד לטפל בדלקת שבשריר החולה, להפחית פיברוזיס ולעודד רגנרציה של השריר.
בעמותת ע.ד.י נמשיך לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם פלוריסטם להתקדמות מהירה ובטוחה של הניסוי ונעדכן בהתקדמות.
לקבלת מידע נוסף מעמותת ע.ד.י שלחו אלינו מייל – לחצו כאן.

להודעה המלאה של פלוריסטם

עתיד חדש לילדי הדושן

היום,  במעמד שר הבריאות יעקב ליצמן, נחנכנו במרכז הרפואי שיבא מרפאה רב מערכתית ראשונה מסוגה בישראל לטיפול בחולי דושן בוגרים מעל גיל 16, מרפאה שמיועדת להיות גם מרכז ארצי לאבחון ומחקר של מחלת הדושן.

המרפאה החדשה תיתן לראשונה מענה רב מערכתי לחולי דושן בוגרים (מעל גיל 16), שהם חולים מורכבים הסובלים מבעיות רבות הנובעות מהמחלה. לראשונה, חולים אלה, המרותקים לכיסא גלגלים, חלקם מונשמים ומוזנים ע"י צינור הזנה , יוכלו לקבל מענה במקום אחד- במקום להיגרר ממרפאה למרפאה. ריכוז המענה לכל צרכי החולה במרפאה אחת יקל מאוד על החולים ומשפחותיהם וישפר את איכות הטיפול ואף את מצבם של החולים.
את המרפאה מנהל ד"ר אמיר דורי, נוירולוג מומחה למחלות עצבים היקפיים ושרירים ומנהל המערך הנוירומוסקולרי במרכז הרפואי שיבא. ד"ר דורי עבר התמחות על במחלות עצבים היקפיים ושרירים באוניברסיטת וושינגטון בסיינט לואיס ארה"ב והוא מומחה לטיפול בחולי דושן בוגרים.

בנוסף למרפאה, הוקמה גם מעבדה המיועדת להיות מרכז ארצי לאבחון ומחקר הדושן. המעבדה מצוידת בציוד חדשני ומתקדם אשר נרכש בזכות תרומתה הנדיבה של קרן בוקסנבאום נטע. המעבדה תאפשר איבחון מהיר מדוייק יותר של מספר מחקרים אותם אנחנו מנהלים בישראל.

הפעילות של המרפאה והמעבדה מאפשרים כבר את שיפור מצבם של הילדים ומבטיחים עבורינו – עתיד טוב יותר עבור ילדי הדושן.

שר הבריאות ליצמן אמר בטקס: "אני מכיר את מחלת הדושן ולדעתי, צריך לטפל בנושא המחלות היתומות בישראל; לחשוב מחוץ לקופסא ולהבין שמחקר הוא הבסיס שאנחנו צריכים לעודד".
הילה קרופסקי, מנכ"לית עמותת עדי, אמרה: "עכשיו יש לנו מרפאה שמעניקה לראשונה בישראל טיפול מיטבי לחולים הבוגרים; ומעבדה שמאפשרת לנו לבצע איבחונים מהירים ומדוייקים ומקדמת בצורה בלתי רגילה את מחקר הדושן בישראל".

לקביעת תור למרפאה הרב מערכתית בניהולו של ד"ר אמיר דורי במרכז הרפואי שיבא:

יש להתקשר בין השעות 14:00 ל-15:00 בימים א'- ה' למספר-
03-5305293.
ציינו שהינכם מעוניינים בתור למרפאת דושן/ בקר והשאירו פרטים אישיים: שם, טלפון.
מהמרכז יחזרו אליכם לקביעת התאריך.