תאי גזע

עמותת ע.ד.י מובילה מספר מחקרים, אשר מטרתם לגרום לתאי גזע להגיע לתאי השריר של חולי הדושן, למנוע את הרס השרירים ואף לתקן הרס קיים.

תאי גזע הם תאים ראשוניים הנמצאים בגופנו ובעלי פוטנציאל להתפתח לרקמות שונות כגון תאי שריר, עצם ועוד. על כן, תאי גזע הם בעלי פוטנציאל למנוע נזקים עתידיים לשריר ואף לתקן פגיעות קיימות.

טיפול תאי תוך שימוש בתאי גזע מזנכימליים

מחקר בראשות פרופ׳ חיה ברודי, אוני׳ בר אילן

תאי גזע מזנכימלים הינם תאים הנמצאים ברקמות רבות בגוף. תאים אלה נמצאו יעילים לטיפול במחלות ניווניות שונות. חשוב לציין שבטיחותם של תאים אלה הוכחה במודלים רבים – פרה קליניים וקליניים.

התאים המזנכימליים מפרישים תרכובות רבות, שלהן יכולת לשפר את מצב הרקמה הפגועה במחלת הדושן ע"י הורדת רמות הפיברוזיס והדלקת והעלאת היכולת של השריר להתחדש ולהשתקם. בתנאים מסוימים, תאים אלו יכולים להתמיין לתאי שריר נורמלי, להשתלב ברקמה הפגועה וליצור רקמת שריר בריאה.

במחקר בראשות פרופ' חיה ברודי מאוניברסיטת בר אילן, אנו בוחנים תאים מזנכימליים מרקמות שונות, על מנת לזהות את סוג התא המתאים ביותר לטיפול במחלת הדושן וכן חוקרים את המנגנונים דרכם פועלים תאים אלה.  

בנוסף, אנו מפתחים שיטות חדישות ליצירת תאי שריר מתאים מזנכימליים כדי להשיג את ההשפעה הטיפולית הטובה ביותר. הניסויים נעשים על תרביות תאי שריר אנושיות מפרטים בריאים וחולים בדושן. אנחנו מתכננים לעבור בהקדם האפשרי לניסויים קליניים.  

טיפול על ידי אקסוזומים המופרשים מתאים מזנכימליים

מחקר בראשות פרופ' חיה ברודי, אונ' בר אילן.

אקסוזומים הינם וזיקולות קטנות מאוד המופרשות על ידי התא אשר מכילות חלבונים וחומצות גרעין שונות. הפרשת אקסוזומים הינה אחת מהדרכים שבה תאים מתקשרים עם תאים סמוכים ומשפיעים על הסביבה בה הם נמצאים.

מחלת ניוון השרירים ע"ש דושן פוגעת בשרירים רבים הפזורים באזורים שונים בגוף. לכן אחד האתגרים הגדולים בפיתוח תרופה למחלת הדושן, הוא היכולת של מעבר התרופה למסה מספקת של שריר בגוף האדם.

פרופ' ברודי משתמשת באקסוזומים המופרשים מתאים מזנכימליים, על מנת להעביר תרכובות שונות לשרירי השלד והלב הפגועים. בין היתר, אנו מתמקדים בתרכובות אשר גורמות להיווצרות חלבון הדיסטרופין והיוטרופין בשרירים הפגועים, על מנת לעודד תהליך בו השרירים יוכלו לשקם את הפגיעה שנוצרה בעקבות החסר בדיסטרופין.

טיפול בתאי גזע שמקורם משליה

תוך שיתוף פעולה הדוק עם חברת פלוריסטם, וביוזמת עמותת ע.ד.י, אנו בוחנים יעילות של תאים משליה על עכברי MDX.

אנו מקווים להוכיח כי ניתן לחדש את רקמות השריר הפגועות ולהוריד את רמת אנזים ה-CPK. ניסוי פרה קליני ראשון, שנערך בתאי גזע, הראה כי התאים מגבירים את התחדשות רקמות השריר, מפחיתים דלקת ומוות תאי ונרשמה ירידה מרשימה של 50% ברמת אנזים ה-CPK.

ניסוי ארוך יותר בחיות בוגרות צפוי להתחיל בקרוב. הניסוי יתבסס על מידע ממחקרים נוספים שמבצעת העמותה. אנו מקווים כי הניסוי יסתיים בהצלחה וניתן יהיה להתקדם לניסויים קליניים בילדים.

לתרומה להמשך המחקרים לחצו כאן