פיתוח רפואי – טרנסלרנה (PTC)

תרופה ראשונה המטפלת בגורם המחלה אושרה לשימוש על ידי משרד הבריאות האירופי (EMA). טרנסלרנה של חברת PTC אושרה באוגוסט 2014, מוכרת לראשונה בעולם כזו אשר יודעת לטפל בגורם המחלה של דושן. התרופה מתאימה לילדים הסובלים ממוטציה נקודתית והיא יודעת לטשטש את האות הפגומה, ובכך מצליח הגן ליצר חלק מהחלבון החסר. ה- EMA אישור את התרופה לשימוש לאחר ששוכנע שמדובר בתרופה ללא תופעות לוואי אשר יכולה לעכב את התפתחות המחלה בין 5 ל 10 שנים לפחות.