חברת סרפטה, שפיתחה טיפול גנטי לניוון שרירים דושן, עשתה צעד נוסף לעבר קבלת אישור ה-FDA. ככל הנראה, ה-FDA לא יקים ועדת מומחים לייעוץ ויקבל את ההחלטה עד לתאריך 29.5.23.
חברת סרפטה פיתחה טיפול גנטי סיסטמי חד פעמי שאמור להחדיר לשרירים גן מקוצר של חלבון הדיסטרופין. בניסויים הקליניים נראה עיכוב במהלך המחלה ותופעות לוואי יחסית מעטות. אנחנו אופטימיים כתמיד, אולם חשוב לדעת שגם לאחר האישור, סרפטה תצטרך מחקרים משלימים להוכחת יעילות ובטיחות.
בהצלחה להם ולנו!
